北京时间2月21日,复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》期刊上发表了一项重要研究,标题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。这项研究指出了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2,并发现了一种潜在的小分子抑制剂——bemcentinib,为帕金森病的病因治疗开辟了新的方向。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病,严重影响患者的日常生活,致残率与死亡率较高。根据预测,全球帕金森病患者人数将从2015年的约700万增加到2040年的1300万。该病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白(α-synuclein,α-syn)的异常聚集与传播。这些纤维状聚集物(α-syn fibrils)通过“朊病毒样”的机制在大脑神经元之间扩散,导致多巴胺能神经元的死亡,从而引发运动障碍和认知功能的下降。
尽管如此,α-syn纤维是如何被神经元特异性识别并内吞的分子机制尚未得以明确。此次研究的发现或将为我们揭示这一过程提供新的见解,并为帕金森病的治疗带来新的希望。
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